Aducanumab: el controvertit fàrmac contra l’alzheimer aprovat als EUA

L’Agència del Medicament dels Estats Units (FDA, per les seves sigles en anglès) ha donat mitjançant el procés d’«aprovació accelerada» el vistiplauverda a l’Aducanumab, un fàrmac desenvolupat per Biogen i que es comercialitzarà amb la marca Aduhelm. És el primer medicament per a l’alzheimer aprovat en 18 anys i és el primer dissenyat per combatre la malaltia i el deteriorament de la funció cerebral i no només, com cinc fàrmacs autoritzats prèviament, per alleujar-ne els símptomes, com retardar uns mesos el declivi cognitiu. El que sobre el paper hauria de ser causa de celebració arriba amb un enorme asterisc i una ferotge polèmica. En desgranarem les causes. ¿Què és l’Aducanumab? Comercialitzat com Aduhelm, està dissenyat per a persones amb impediments cognitius suaus o en les primeres etapes de demència vinculades a l’alzheimer. Es tracta d’un tractament (amb una transfusió intravenosa al mes) amb un anticòs monoclonal, dissenyat per provocar una resposta immune que elimini les conegudes com a plaques senils, un complex de dipòsits extracel·lulars de beta amiloide que danyen la comunicació entre cèl·lules cerebrals i acaben matant les neurones. ¿Per què hi ha polèmica? El desenvolupament del medicament ha estat farcit de complicacions. Es van realitzar dos estudis que en la fase tres, la de l’assaig clínic, van donar resultats contradictoris. Segons un es reduïa lleugerament el deteriorament cognitiu, el 22%, però en l’altre la reducció era nul·la. Els estudis es van aturar el 2019. A més es van detectar efectes secundaris, incloent-hi inflamacions i hemorràgies en el 40% dels participants en l’assaig clínic que van rebre les dosis més altes (tot i que la majoria, asimptomàtics o amb efectes lleus com mals de cap, marejos i nàusees). Els crítics de l’aprovació asseguren, a més, que els presumptes beneficis, que posen en dubte, no superen aquests riscos d’inflació o hemorràgies cerebrals detectats en els assajos. Així mateix, les veus crítiques assenyalen que una vegada aprovat el fàrmac «no hi ha marxa enrere» i es dificultarà la realització d’un nou estudi, ja que una vegada que el medicament estigui disponible per a pacients pocs voldran participar en un assaig en el qual poden rebre placebo i que, a més, pot durar anys. Hi ha experts que també alerten que aquesta aprovació accelerada representa una perillosa rebaixa dels estàndards d’aplicació sota la pressió de pacients i altres grups. El novembre passat, un comitè independent interpel·lat pel Govern dels Estats Units va posar en dubte les proves aportades per la farmacèutica sobre l’eficàcia d’aquest compost. Després de més de set hores de debat, 10 dels 11 científics seleccionats per a l’avaluació d’aquest producte van votar en contra de la seva aprovació, esgrimint que les proves aportades sobre l’efectivitat no són suficients per demostrar que el seu ús implica una millora de la capacitat cognitiva en els pacients. El vot restant es va posicionar com a «incert», cosa que va deixar la votació sense ni un sol vot a favor. ¿Què n’opina la Fundació Pasqual Maragall? A Espanya, una de les institucions de referència en la recerca contra l’Alzheimer és la Fundació Pasqual Maragall. Just després de conèixer la decisió de la FDA, l’entitat va qualificar de «bona notícia» l’aprovació del fàrmac, a l’espera de nous assajos clínics, perquè «és la primera vegada que s’aprova un medicament amb un possible efecte modificador en la progressió de la malaltia d’alzheimer». Sí que fa un avís la Fundació Maragall davant l’eventual arribada a Espanya del fàrmac: caldrà preparar els professionals i, sobretot, dedicar més recursos al diagnòstic precoç, ja que l’Aducanumab està dissenyat per a casos suaus o primeres fases de la malaltia. «En el cas que s’aprovi a Europa i, posteriorment, a Espanya, suposarà un gran repte per al sistema sanitari espanyol, ja que haurà d’actualitzar els professionals en l’abordatge de la fase preclínica de l’alzheimer i dedicar molts recursos al diagnòstic precoç», han assenyalat. ‼📢La @US_FDA finalmente ha aprobado el medicamento #Aducanumab. Estamos ante una buena noticia porque es la primera vez que se aprueba un medicamento con un posible efecto modificador en la progresión de la enfermedad de #Alzheimer 👇 https://t.co/aFhXR6syNh — Fundación Pasqual Maragall (@fpmaragall) 7 de junio de 2021 ¿Quant val? Tot i que la companyia encara no ha informat dels preus del fàrmac, diaris nord-americans com ‘The Wall Street Journal’ estimen que costarà entre 10.000 i 50.000 dòlars per pacient a l’any. ¿Quan arribarà a Europa? No hi ha data, però Biogen ja ha sol·licitat autorització a l’Agència Europea del Medicament (EMA).

Aducanumab: el controvertit fàrmac contra l’alzheimer aprovat als EUA

Comercialitzat com Aduhelm, és el primer dissenyat per combatre la malaltia i el deteriorament de la funció cerebral

Hi ha científics que qüestionen l’eficàcia del medicament, mentre que la Fundació Maragall ho veu «una bona notícia»

El més llegit