La lluita contra l’Alzheimer ha sumat aquest dilluns un nou capítol, no exempt de controvèrsia. L’Agència del Medicament dels Estats Units (FDA per les seves sigles en anglès), ha donat mitjançant el procés d’«aprovació accelerada» llum verda a la comercialització d’aducanumab, un fàrmac desenvolupat per Biogen, que és el primer medicament per a l’Alzheimer aprovat en 18 anys i és el primer mai dissenyat per combatre la malaltia i el deteriorament de la funció cerebral i no només, com cinc fàrmacs autoritzats prèviament, per alleujar els seus símptomes com retardar uns mesos el declivi cognitiu.
El que sobre el paper hauria de ser causa de celebració arriba amb un enorme asterisc i en una ferotge polèmica. Perquè la FDA ha pres la decisió en contra de l’opinió d’un comitè assessor independent i de diversos experts, que qüestionen l’efectivitat del nou medicament. I és una cosa que la mateixa agència sembla reconèixer al condicionar l’aprovació al fet que Biogen realitzi un nou assaig clínic sobre el fàrmac.
El tractament
Aducanumab, que Biogen comercialitzarà amb el nom d’Aduhelm, i per al qual també ja ha sol·licitat autorització a la Unió Europea i en països com el Brasil i el Japó, està dissenyat per a persones amb impediments cognitius suaus o en les primeres etapes de demència vinculades a l’Alzheimer. Es tracta d’un tractament (amb una transfusió intravenosa al mes) amb un anticòs monoclonal, dissenyat per provocar una resposta immune que elimini les conegudes com a plaques senils, un complex de dipòsits extracel·lulars de beta amiloide que danyen la comunicació entre cèl·lules cerebrals i acaben matant les neurones.
El desenvolupament del medicament ha estat ple per complicacions. Es van realitzar dos estudis que en la fase tres, la de l’assaig clínic, van donar resultats contradictoris. Segons un es reduïa lleugerament el deteriorament cognitiu, el 22%, però en l’altre la reducció era nul·la. Els estudis es van aturar el 2019.
A més es van detectar efectes secundaris, incloent-hi inflamacions i hemorràgies en el 40% dels participants en l’assaig clínic que van rebre les dosis més altes (tot i que la majoria asimptomàtics o amb efectes lleus com mals de cap, marejos i nàusees).
Les crítiques
Aquests factors van contribuir que al novembre el comitè assessor de la FDA recomanés en contra de l’aprovació, un missatge que es va acompanyar amb una queixa que l’organisme oficial treballés amb massa proximitat a Biogen.
Els crítics de l’aprovació asseguren, a més, que els suposats beneficis, que posen en dubte, no superen aquests riscos d’inflació o hemorràgies cerebrals detectats en els assajos.
Així mateix, les veus crítiques assenyalen que una vegada aprovat el fàrmac «no hi ha marxa enrere» i es dificultarà la realització del nou estudi, ja que una vegada que el medicament estigui disponible per a pacients pocs voldran participar en un assaig en el qual poden rebre placebo i que, a més, pot durar anys. «No hi ha manera de recuperar l’oportunitat d’entendre si el producte funciona de veritat o no ha criticat», per exemple, el doctor G. Caleb Alexander, un dels membres del comitè assessor de la FDA, una agència que tot i que alguna vegada ha revocat medicaments aprovats amb autoritzacions d’emergència similars pot mantenir-los també o imposar simplement un canvi d’etiquetatge fins i tot si no es confirma l’efectivitat.
Hi ha experts que també alerten que aquesta aprovació accelerada representa una perillosa rebaixa dels estàndards d’aplicació sota la pressió de pacients i altres grups. La FDA normalment escolta els seus comitès assessors i demana dos estudis convincents, però aquesta no és la primera excepció que ha fet i d’altres s’han produït abans, sobretot per a malalties severes per a les quals no hi ha tractaments.
Uns sis milions de persones als Estats Units i 30 milions al món pateixen Alzheimer, xifres que es calcula que es doblaran per al 2050.