Malalties rares: negoci per a les farmacèutiques i desemparament per als afectats

Rocío Pérez, de La Palma del Condado (Huelva), té lipodistròfia, una malaltia rara que impedeix l’acumulació de greix sota la pell. També genera problemes metabòlics, que poden acabar en diabetis i fins i tot en mort en els casos greus. «Tot el que recordo de la meva vida és amb lipodistròfia. El meu cos està en una lluita diària contra unes condicions no adequades per a la vida». Així descriu Rocío Pérez la seva situació. La bona notícia és que existeix un medicament: la metreleptina. La dolenta és que aquest tractament costa una mitjana de 250.000 euros a l’any, segons estimacions d’AELIP, l’associació d’afectats. Hi ha una desena de pacients a Espanya que han accedit a aquesta teràpia durant un assaig clínic, explica David Araujo, de l’Hospital Clínic Universitari de Santiago, expert de referència sobre lipodistròfia a Espanya. Però el Ministeri de Sanitat ha tancat l’aixeta: no pagarà per a cap pacient més. Per aquesta raó, el doctor que havia sol·licitat la metreleptina per a Pérez el febrer del 2020 va rebre una negativa per resposta. «Fa quatre anys que m’injecto insulina i 10 amb una dieta estricta. Quan es dispari el metabolisme dels greixos tindré un problema. No obstant, comprar el medicament pel meu compte és implantejable», afirma la pacient. L’Agència Europea del Medicament (AEM) va aprovar el fàrmac el 2012 i els estats van començar a negociar el preu amb la farmacèutica productora. Però el setembre del 2020, la comissió de preus de l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) va rebutjar-ne la comercialització generalitzada a Espanya, argumentant «incertesa respecte al seu benefici clínic» i «enorme impacte econòmic». «Em vaig quedar sorprès –diu Araujo–. No entro en l’assumpte del preu, que és qüestió de pressupostos. No obstant, em va molestar que l’argument fos la falta d’eficàcia». Dels potencials usuaris a Espanya –una vintena segons el metge–, una meitat rep el fàrmac, i l’altra, no. La metreleptina és un medicament orfe. L’AEM concedeix aquesta designació a fàrmacs per a malalties rares (òrfenes) que no representen un bon negoci per a les farmacèutiques. El 2000, la UE va aprovar una regulació per superar aquest problema: estableix que la designació garanteix al productor l’autorització exclusiva de comercialitzar el fàrmac durant 10 anys, entre altres avantatges. Després d’aquesta regulació, un número sense precedents de medicaments orfes ha arribat al mercat. El 2019, l’AEM comptava 174 autoritzats. Escalada de preus No obstant, hi ha una cosa que falla. Per exemple, Espanya finança només el 40% dels orfes amb autorització comercial de l’AEM, segons dades de l’Associació Espanyola de Laboratoris de Medicaments Orfes (AELMHU). En els últims anys, els preus dels medicaments orfes han arribat a cotes fenomenals. Davant aquesta escalada, corre la preocupació entre metges i pacients que els estats comencin a tancar la bossa. EL PERIÓDICO ha investigat aquesta qüestió amb el recolzament de la beca Investigative Journalism For Europe. El cas de Pérez no és una anècdota. Una cosa semblant li passa a Nora Navarro, una nena de 10 anys de Viladecans que té atròfia muscular espinal (AME). Aquesta malaltia rara afecta greument el desenvolupament muscular. Del 2018 al 2020, la Nora va rebre Spinraza, el tractament més avançat disponible a Espanya, el preu de la qual ronda els 400.000 euros durant el primer any d’ús, segons l’Organització de Consumidors i Usuaris (OCU). Però després, el Servei Català de la Salut l’hi va retirar per incomplir els barems fixats. «Com que no millorava prou, l’hi van treure», afirma Silvia Ruiz, la mare de la Nora. Igual que a ella, se li ha retirat el tractament a diversos pacients, segons l’associació d’afectats FundAME, que, no obstant, no en sap especificar el número exacte. Catalunya és la comunitat que està aplicant amb més rigor els criteris de retirada, segons diversos experts consultats. Però aquests barems, fixats el 2018, estan desfasats. Un grup d’experts està a punt de publicar un article científic en el qual en demanen una revisió a fons. «S’està retirant la medicació a pacients que la mereixerien. Estem fent les coses amb la informació que teníem fa tres anys», diu un dels autors, Juan Francisco Vázquez Costa, de l’Hospital Universitari La Fe (València). ¿Per què Catalunya extrema el rigor? «El preu del fàrmac és exagerat i això segurament juga un paper», afirma un especialista d’un hospital català. «Estic convençut que alguns companys no han donat el tractament per la qüestió de la despesa», diu Vázquez Costa. «Em consta que amb tots els fàrmacs d’alt impacte s’estan desenvolupant estratègies similars de control de despesa», afegeix el metge. Beneficis de mil milions En teoria, els fàrmacs orfes tenen difícil rendibilitat. Però les dades apunten a un altre escenari. En els últims 20 anys, les seves vendes globals s’han quintuplicat, i han superat els 700.000 milions d’euros, segons dades publicades en el British Medical Journal. Els 20 més cars van generar ingressos de més de mil milions només el 2019. La consultora Evaluate Pharma preveu beneficis creixents. Aquest volum de negoci no sempre està justificat. Un exemple d’això és el cas de l’AQDC (àcid quenodesoxicòlic), un fàrmac contra la xantomatosi fibrotendinosa (XFT), una malaltia que afecta el moviment i el cervell, i pot conduir fins i tot a demències. Dilluns passat, l’autoritat de la competència holandesa (ACM) va imposar una multa de 20 milions d’euros al seu productor, la farmacèutica Leadiant, per incrementar-ne exageradament el preu. La farmacèutica està demandada per la mateixa causa també a Espanya, Bèlgica i Itàlia. Leadiant va multiplicar per mil el preu d’un vell actiu al veure que millorava la xantomatosi L’AQDC es va utilitzar des dels anys 70 per dissoldre càlculs biliars. Mentrestant, es va descobrir que també millorava la XFT. El 2008, Leadiant el va comprar d’una altra empresa. El 2014 va aconseguir la designació de medicament orfe i el 2017, el permís de comercialització i l’exclusivitat durant una dècada. En aquells anys, el preu es va multiplicar per mil. Una càpsula d’AQDC valia 0,145 euros el 2008, davant el preu actual de 146,18 euros, segons l’OCU. La Seguretat Social està pagant més de 150.000 euros a l’any per pacient. Segons l’ACM, Leadiant no va aportar cap innovació que justifiqui l’alça. Els estudis que va presentar per aconseguir la designació recopilen dades de 63 pacients, generats en assajos anteriors. Leadiant va poder pagar per aquestes dades als responsables dels assajos uns 600.000 euros, segons una estimació de l’associació de consumidors italiana Altroconsumo. ¿Com es justifica un preu «exorbitantment alt i injust» en paraules de l’ACM? «Es fa un xantatge: amb la distribució exclusiva, tenen la paella pel mànec», resumeix Myriam Vivar, de l’OCU. «Dir que Leadiant ha incrementat significativament els preus d’AQDC és una representació falsa dels fets», va escriure un portaveu de la companyia a EL PERIÓDICO. L’empresa «no va pagar per les dades», sinó que va portar a terme un assaig clínic retrospectiu i «va fer una inversió significativa en el programa de desenvolupament clínic» del fàrmac. Leadiant planifica recórrer la decisió de l’ACM. A Espanya, la Comissió Nacional dels Mercats i la Competència (CNMC) va començar una investigació sobre Leadiant el desembre del 2020. «Considerem que el laboratori s’ha aprofitat d’un buit en la normativa actual», afirma Vivar. De fet, la normativa estarà plena de buits, segons un estudi encarregat per la Comissió Europea a la consultora Technopolis i publicat el 2020. Per exemple, segons Technopolis, el 23% dels fàrmacs designats el 2018 a Europa no eren ingredients actius nous, com en el cas d’AQDC. La ‘tàctica del salami’ A més, algunes empreses aconsegueixen allargar artificialment els 10 anys d’exclusivitat de mercat, acumulant diverses indicacions pel mateix fàrmac. Un altre risc és la tàctica del salami: apel·lar a la medicina personalitzada per tallar una malaltia comuna a subconjunts petits, perquè resultin com a rars. No tots els nous fàrmacs orfes han arribat al mercat gràcies als incentius europeus. Segons l’informe de Technopolis, només entre 18 i 24 dels 142 que estaven aprovats el 2017 haurien necessitat aquestes ajudes per arribar a la comercialització. Un estudi encarregat per l’associació d’empreses farmacèutiques EFPIA a la consultora Dolon situa aquest número en 74, que de tota manera representa només un 55% del total analitzat en l’estudi. En vista d’aquest quadro, el maig del 2021 la Comissió Europea va posar a consulta pública una proposta de reforma que pretén atallar les males pràctiques. Les intencions reals de la comissió es veuran en el primer trimestre del 2022, quan es preveu la presentació de la nova regulació. El repte és gran, perquè segons la federació europea d’associacions de pacients Eurordis, el 95% de les malalties òrfenes encara no tenen solució. També de la nova regulació dependrà que els pacients afectats tinguin una esperança.

Malalties rares: negoci per a les farmacèutiques i desemparament per als afectats

Els ‘fàrmacs orfes’ tracten malalties tan rares que la seva rendibilitat és precària. En teoria. Els últims anys els seus preus s’han disparat, de vegades de forma abusiva.

Mentre els estats tanquen la bossa i els pacients es queden sense medicaments, Europa busca com aturar les males pràctiques.

El més llegit