El fabricant suís de medicaments Novartis va aconseguir divendres l’aprovació dels EUA per a la venda d’un nou medicament basat en teràpia gènica per a l’atròfia muscular espinal infantil. La repercussió econòmica que aquesta aprovació tindrà per a la companyia serà rellevant, ja que l’ús de Zolgensma, que és com es diu el medicament/tractament en qüestió, tindrà un preu d’1,87 milions d’euros, el més gran adjudicat mai a un medicament. 

L’Agència del Medicament dels EUA, la FDA, dona via lliure al medicament més car del món per a nens menors de dos anys amb SMA, inclosos aquells que encara no mostren els símptomes. L’aprovació cobreix els nadons amb la forma més mortal de la malaltia hereditària, així com aquells amb uns tipus en què poden aparèixer símptomes debilitants més endavant. S’obre la veda també per a les teràpies gèniques d’alt preu de comercialització que allunyen l’accés a una curació a la majoria de la població en un model farmacèutic perniciós difícil de reconduir.

Teràpia gènica

Segons informa Reuters, els executius de Novartis van defensar el preu fixat i van assegurar que un tractament d’una sola vegada és més valuós que els costosos tractaments a llarg termini que costen diversos centenars de milers de dòlars a l’any. Si fa unes setmanes una farmacèutica va decidir apujar el preu d’un fàrmac per al refredat el 300%, les teràpies gèniques que modifiquen les cèl·lules i teixits de l’individu per tractar malalties obren un mercat difícil de quantificar i a preus desorbitats. El cas de Zolgensma utilitza un virus per proporcionar una còpia normal del gen als nadons que neixen amb un gen defectuós.

Novartis va estimar inicialment que el seu tractament seria rendible amb uns cinc milions de dòlars per pacient, però una revisió realitzada per experts de l’Institute for Clinical and Economic Review va retallar aquestes expectatives. Novartis ofereix a les companyies d’assegurances de salut, que juntament amb els milionaris són les úniques capaces de pagar el tractament, l’opció de pagaments a terminis per a Zolgensma, així com reemborsaments si el tractament no funciona i descomptes per volum.

Vendes milionàries

Els analistes de Wall Street han pronosticat vendes de 2.000 milions de dòlars per al 2022, segons una enquesta de Refinitiv. Novartis, Biogen i Roche, així com defensors dels pacients i neuròlegs, diuen que els nadons amb SMA que reben tractament abans que apareguin els símptomes tenen les millors possibilitats d’un desenvolupament gairebé normal. Estan pressionant perquè l’examen de SMA sigui estàndard per als nounats a tots els mercats.

Novartis espera l’aprovació del seu ús a Europa i el Japó aquest any. La malaltia sovint condueix a la paràlisi, la dificultat respiratòria i la mort en uns mesos per als nadons que neixen amb la forma més greu de Tipus I. La SMA afecta aproximadament un de cada 10.000 nascuts vius, amb d’un 50% a 70% de tenir la malaltia.

Alguns neuròlegs consideren que la teràpia gènica s’està convertint en el tractament preferit per als nounats amb SMA greu, mentre reconeixen que les famílies poden optar per esperar les dades de seguretat i eficàcia de Zolgensma a llarg termini. Novartis està investigant si la mort d’un nadó greument malalt tractat amb Zolgensma va estar relacionat amb la teràpia. 

La FDA va dir que va aprovar Zolgensma basant-se en assajos clínics amb 36 pacients de dues setmanes a vuit mesos. L’agència va dir que els pacients tractats amb Zolgensma van mostrar una millora significativa a les fites motrius del desenvolupament, com el control del cap i la capacitat per seure. Els efectes secundaris més comuns de Zolgensma són l’augment dels enzims hepàtics i els vòmits. La FDA exigeix que l’etiqueta de Zolgensma inclogui una advertència que es pot produir una lesió hepàtica greu. Amb estudis addicionals en curs, Novartis va dir que fins ara ha tractat més de 150 pacients amb Zolgensma, que es va adquirir amb la compra d’AveXis per 8.700 milions de dòlars l’any passat.